• יו"ר: פרופ' מחמוד אבו שקרה
  • מזכירה: פרופ' דפנה פארן
  • גזברית: פרופ' מרב לידר
  • חברי הועד: פרופ' אורי אלקיים, פרופ' משנה דורון רימר, ד"ר יולנדה בראון, פרופ' יעקב אבלין, פרופ' ליאורה הראל
  • עורך האתר: פרופ' משנה דורון רימר
ראומטולוגיה

הוועדה המייעצת של ה-FDA: לא לאשר לתרופה אילריס התוויה של טיפול בגאוט

חברי הוועדה הצביעו על-כך שאילריס יעילה בהפחתת הכאב שנגרם בהתקף גאוט וכן בהפחתת הסיכון להתקף נוסף. ההתנגדות נבעה מהערכתם שהבטיחות של השימוש בתרופה לא מספקת

הוועדה המייעצת של ה-FDA המליצה לא לאשר התוויה של טיפול בחולים שסובלים משיגדון (גאוט) לתרופה אילריס, שמיוצרת על-ידי נובארטיס. אילריס אושרה בשנת 2009 לטיפול בחולים שסובלים מתסמונות מחזוריות שקשורות לקריופירין (CAPS).

החומר הפעיל בתרופה אילריס (ACZ885 (canakinumab הוא נוגדן מונוקלונלי הומני כנגד אינטרלוקין-1ß. הנוגדן מונע את קישורו של אינטרלוקין-1ß לרצפטור שלו, וכך מעכב את התגובה הדלקתית שנובעת מהפעלת הרצפטור. חברי הוועדה הצביעו על-כך שאילריס יעילה בהפחתת הכאב שנגרם בהתקף גאוט וכן בהפחתת הסיכון להתקף נוסף.

אילריס, המיוצרת על-ידי נובארטיס (מקור: יח"צ נובארטיס)

אילריס, המיוצרת על-ידי נובארטיס (מקור: יח"צ נובארטיס)

ההתנגדות לאישור ההתוויה נבעה מהערכתם של רוב חברי הוועדה (11 מ-12) שהבטיחות של השימוש בתרופה לא מספקת, במיוחד לאור העובדה שתופעות לוואי משמעותיות, בעיקר זיהומים קשים, נצפו כבר לאחר מתן זריקה אחת בלבד, בין היתר אולי כי זמן מחצית החיים של התרופה ממושך.

לדעת חברי הוועדה, יש מקום לבחון את ההשפעות של טיפולים חוזרים. הם גם ממליצים לבחון מינונים נוספים, נמוכים יותר. במחקרים שנעשו טרם אישור התרופה לטיפול בחולי CAPS נבחנו מינונים שונים, אך במחקר שבחן את יעילותה ובטיחותה של אילריס בטיפול בחולי גאוט נבחן מינון אחד בלבד.

למרות המלצת הוועדה שלא לאשר את ההתוויה החדשה לתרופה כי הסיכונים עולים על התועלת שבטיפול, צויין שייתכן ועבור תת-אוכלוסיות מסויימות תעלה התועלת של שימוש בתרופה על הסיכונים. אפיון תת-אוכלוסיות אלה מחייב, לדעת הוועדה, מחקרים נוספים, וחברת נובארטיס הודיעה שתערוך מחקרים במטרה לאפיין קבוצות אלה.

המלצות הוועדה התבססו על שני ניסיונות קליניים phase 3 שבהם הושוותה יעילות הטיפול עם טריאמצינולון-אצטוניד (150 מ"ג) לזו של טיפול עם הסטרואיד טריאמצינולון-אצטוניד (40מ"ג). ההקלה שנצפתה בכאבים של חולי גאוט 72 שעות לאחר הזרקה של ACZ885 היתה גדולה מזו שנצפתה בעקבות הזרקה של טריאמצינולון-אצטוניד (10.7מ"מ הבדל בין שני הטיפולים). בנוסף, היתה גם הירידה בסיכון להישנות ההתקפים במהלך עשרים וארבעה שבועות לאחר הטיפול גדולה יותר בקרב החולים שטופלו עם טריאמצינולון-אצטוניד. רק 28% מהחולים שטופלו עם ACZ885 סבלו מהתקף נוסף בתקופה זו לעומת 49% מאלה שטופלו עם טריאמצינולון-אצטוניד.

ערכה: ד"ר דורית שנון

להודעה של נובארטיס

לחומר הרקע שהוצג בפני חברי הוועדה

נושאים קשורים:  ראומטולוגיה,  דלקת מפרקים שיגרונתית,  האיגוד הישראלי לראומטולוגיה,  שיגדון,  מחקרים
תגובות