הטיפול בתופעה על שם ריינו (Raynaud phenomenon) עם מעכבי Phosphodiesterase-5 הדגים יעילות בינונית. תופעות הלוואי מהשימוש בתרופה מטות את יחס העלות-תועלת של תרופות אלו ולא נראה שהמטופלים מוכנים לקבל טיפול ארוך-טווח.

במחקר זה בחנו החוקרים האם טיפול לפי דרישה בעת חשיפה לקור או לפני חשיפה כזו יכול להוות חלופה טובה. מטרת המחקר הייתה להעריך את היעלות והבטיחות של Sildenafil לפי דרישה בחולים עם תופעה על שם ריינו. המחקר נערך כסדרה של מחקרי n-of-1 (בו המחקר וההקצאה האקראית מתבצעים על נבדק יחיד) בהקצאה אקראית ועם סמיות כפולה על חולים במרפאות החוץ של בית החולים האוניברסיטאי הצרפתי. המשתתפים במחקר הם חולים עם תופעת ריינו ראשונה או שניונית. כל מחקר כלל מספר רב של הצלבות (Crossover study) באותו מטופל.

במהלך המחקר הייתה חזרה על מסגרת המחקר שכללה סבב ובו שלוש תקופות בהן המטופל קיבל תרופות לפי דרישה – שבוע של אינבו, שבוע של Sildenafilי40 מ"ג לפי דרישה ושבוע של Sildenafilי80 מ"ג לפי דרישה. מספר המנות המקסימליות שניתן היה לצרוך ביום עמד על 2. במחקר נמדד Raynaud  Condition Scoreי(RCS) ותדירות ומשך ההתקפים. זרימת הדם בתגובה לקירור נמדדה גם כן בעזרת הדמיית לייזר (Laser Speckle Contrast Imaging). ניתוח הנתונים בוצע בעזרת Mixed Effects Model והמשתנים הוערכו במסגרת בייסינית בשביל להעריך את ההשפעה האישית ומשוקללת.

38 מטופלים השלימו 2-5 סבבים של מחקר. בהתבסס על המידע הנאסף, הסבירות ש-40 או 80 מ"ג של Sildenafil יותר יעילה מאינבו הייתה גדולה מ-90% לכלל התוצאים (מלבד RCS עבור 80 מ"ג של Sildenafil). עם זאת, בהסתכלות משוקללת, גודל ההשפעה לא היה רלוונטי קלינית. נראתה שונות גדולה ביעילות התרופה בין נבדקים שונים, כאשר חלקם הדגימו יעילות קלינית. עוד מציינים החוקרים שביצוע מחקרים בתצורת n-of-1 היא דרך חדשה ומקורית לחקור את התופעה על שם ריינו.

מקור: 

Roustitet M. et al (2018). Ann Intern Med. 2018;169(10):694-703.;